На вопрос New Scientist, что способен излечить геномный редактор CRISPR/Cas, американский ученый ответила: «Все». Каждую неделю появляются сообщения об открытии новых возможностей CRISPR — с его помощью лечат слепоту, записывают видео на ДНК бактерий, выращивают донорские органы и безглютеновую пшеницу. «Такие дела» запускают цикл заметок о новом инструменте и его возможностях. В первой генеральный директор компании Genotek Валерий Ильинский рассказывает о том, действительно ли геномный редактор способен излечить все болезни.
Пока в США продолжается битва между Калифорнийским университетом Беркли и Институтом Броуда за патент над CRISPR/Cas9, ученые по всему миру придумывают все новые способы использования технологии. Ведь, по сути, это не новое изобретение, а заимствование у бактерий: их иммунная система оказалась способна разрезать ДНК в точно заданном месте, и из этой исходной точки сейчас расходятся самые разные направления — от медицинского до сельскохозяйственного.
Валерий Ильинский
генеральный директор Genotek
Технология действительно многообещающая — настолько, что научное сообщество уже несколько лет подряд обсуждает, когда же будет присуждена Нобелевская премия за изучение CRISPR/Cas-системы. CRISPR/Cas — это инструмент, с помощью которого можно относительно просто и точно вносить изменения в геном.
Области применения этой технологии потенциально не ограничены, но основные направления сейчас — это медицина (борьба с наследственными, онкологическими и вирусными заболеваниями), биотехнология (например, создание бактериальных штаммов с необходимыми характеристиками, борьба с комарами — переносчиками инфекционных заболеваний, создание животных — доноров органов (человеческие гены переносят в организм животного, чтобы решить проблему отторжения трансплантата), сельское хозяйство.
Пока непонятно, насколько хорошо CRISPR/Cas-система покажет себя при использовании в лечении людей: первое в мире клиническое испытание CRISPR/Cas началось в Китае в октябре 2016 года. В нем участвуют больные с раком легких. Результаты исследования пока не подведены.
Зато известно, что при попытке использования CRISPR/Cas для редактирования нежизнеспособных человеческих эмбрионов китайские ученые обнаружили, что только часть клеток содержала нужные изменения. Позднее американские ученые сообщили, что нашли метод повысить эффективность и точность работы системы (причем исследование было выполнено за счет частных средств, так как правительство США принципиально не финансирует опыты на человеческих эмбрионах), но полученные результаты, в свою очередь, вызвали сомнения у некоторых ученых. Особняком стоит вопрос о доставке системы CRISPR/Cas в клетки организма, что тоже затруднительно. Поэтому до внедрения этой технологии в медицинскую практику пройдет еще несколько лет.