В Екатеринбурге откроется центр клинических исследований препарата «Бранаплам», предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА».
Центр откроется в середине августа на базе Детской городской клинической больницы № 9 Екатеринбурга. Принять участие в международном клиническом исследовании смогут младенцы в возрасте до шести месяцев со СМА первого типа. С открытием центра начнется набор на скрининг, критерии включения опубликованы на сайте благотворительного фонда.
Сроки открытия клинических центров в других российских городах и даты проведения исследований «Бранаплама» для пациентов более старшего возраста пока неизвестны.
Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание, приводящее к постепенной атрофии мышц. В конце 2016 года в США появился препарат «Спинраза», который позволяет замедлить прогрессирование СМА, а в некоторых случаях и улучшить состояние больных. В России «Спинраза» еще не зарегистрирована, а препарат «Бранаплам» с похожим механизмом действия разработала фармацевтическая компания Novartis.