В Государственный реестр лекарственных средств России внесен первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Спинраза». Об этом сообщила в фейсбуке директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
До настоящего момента в стране не было зарегистрировано ни одного лекарства для борьбы с СМА. «Спинраза» появился в конце 2016 года в США. Он позволяет замедлить прогрессирование СМА, а в некоторых случаях и улучшить состояние больных.
Летом 2018 года фонд «Семьи СМА» сообщил об открытии в Екатеринбурге центра клинических исследований препарата «Бранаплам», предназначенного для терапии СМА. «Бранаплам» разработала фармацевтическая компания Novartis, он обладает похожим на «Спинразу» механизмом действия. Принять участие в международном клиническом исследовании могли младенцы в возрасте до шести месяцев со СМА первого типа.
Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание, приводящее к постепенной атрофии мышц.
UPD. Глава ассоциации «Семьи СМА» Ольга Германенко рассказала «Таким делам», что регистрация «Спинразы» шла по ускоренной процедуре благодаря орфанному статусу препарата и заняла 10 месяцев.
«Новость чудесная, мы [в фонде] очень рады. Это критически важный первый шаг в решении вопроса с лечением СМА в России. Этот препарат не излечивает полностью, но дает врачам возможность замедлить течение болезни», — сказала Германенко.
Она отметила, что с момента регистрации препарата в США до регистрации в России прошло более 2,5 лет. В Европе «Спинразу» зарегистрировали в июне 2017 года.
«Заявление на регистрацию в РФ было подано в ноябре 2018 года. Орфанный статус был присвоен в феврале — он позволяет ускорить процедуру. Например, не пришлось проводить клинические испытания на территории России, регулятор взял мировые результаты. В конце июля завершилась экспертиза — и вот, препарат зарегистрирован. Эти 10 месяцев [ожидания] тяжело дались российским пациентам, но это очень быстро с точки зрения процесса», — пояснила Германенко.
Препарат получил регистрацию на пять лет, после чего его нужно будет перерегистрировать. Директор фонда также отметила, что в госреестре пока не указана инструкция по применению «Спинразы» — это не позволяет узнать, одобрен ли он для всех или есть какие-то противопоказания к применению.