В Минздраве прошла встреча чиновников с представителями пациентских и благотворительных организаций на тему лечения россиян со спинальной мышечной атрофией (СМА). Препарат для терапии этого редкого генетического заболевания «Спинраза» в России зарегистрировали в августе. Однако пациенты и их семьи столкнулись с проблемами — препарат дорогой, а механизма лекарственного обеспечения в стране еще нет.
Руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, которая присутствовала на встрече, рассказала «Таким делам», что обсуждали в Минздраве и где планируется взять деньги на закупку «Спинразы».
Ольга Германенко
руководитель фонда «Семьи СМА»
«Совещание было посвящено лекарственному обеспечению больных со СМА. Какой-то конкретики не прозвучало, разговор шел в основном вокруг стоимости препарата. Чтобы организовать лечение всех пациентов, нужно около 50 миллиардов рублей. Нам было сказано, что таких денег у страны нет, более того, в бюджет следующего года не заложен ни один рубль для лечения таких пациентов. [Говорили], что это стоимость открытия нескольких многопрофильных стационаров, построенных и оснащенных с нуля. Что 50 миллиардов неоткуда взять, и надо подумать, кого в первую очередь лечить, кого во вторую, может, есть смысл ввести дополнительные критерии и распределить пациентов по потенциальной эффективности терапии.
На наш взгляд, это некорректно по отношению к семьям пациентов. Да, есть маленькие дети, которые быстро получат большую пользу от препарата. Но есть пациенты, годами живущие с болезнью, которая долго считалась неизлечимой, и теперь появилась надежда, для них это лечение — тоже необходимость. Для нас непонятно, как можно лишать пациента права на необходимое ему лечение. Мы не рады идее делать селекцию пациентов для организации лечения, это не очень этично. 56 миллиардов рублей — бюджет программы «12 высокозатратных нозологий», а только на лечение пациентов со СМА нужно практически столько же.
Я бы хотела подчеркнуть, что стоимость лекарства высокая, но она стандартная для орфанных препаратов. Например, мукополисахаридоз, пароксизмальная ночная гемоглобинурия — стоимость [лекарств] идентичная, 40—50 миллиардов рублей. Но, в отличие от СМА, таких пациентов гораздо меньше. Когда мы говорим о СМА — это почти тысяча человек. На мой взгляд, проблема не в стоимости препарата, хотя она высокая и было бы здорово договориться о снижении, но это вопрос к регулятору. Проблема в стоимости терапии, умноженной на количество пациентов.
У нас была довольно жаркая дискуссия относительно того, что же делать. Министр подчеркнула, что каждая жизнь — это большая ценность и нам нужно решить проблему и начать лечить всех. Но как быть, если нет столько денег, спросила министр. Министерство озвучило несколько вариантов, которые они прорабатывают в качестве возможных ступеней доступа. Много говорилось о пациентах, которые уже получают терапию в рамках гуманитарной программы производителя, что нельзя их оставлять без лечения.
На встречу пригласили представителей нескольких благотворительных организаций: «Линия жизни», «Выход», «Дом с маяком», «Во имя жизни», «Детский паллиатив», протоиерея Александра Ткаченко из Детского хосписа Санкт-Петербурга. В качестве одной из идей, как решать проблему обеспечения пациентов со СМА, предложили объединить несколько благотворительных фондов, которые могли бы привлечь какое-то количество средств.
По итогам встречи была достигнута договоренность, что Минздрав с экспертами при участии пациентских организаций разработает дорожную карту. Я надеюсь, что в конце этой дорожной карты будет лечение для всех, кто в нем нуждается. Но пока это какой-то промежуточный итог и не совсем понятно, сколько времени займет разработка этой карты и движение по ней.
Если честно, то мы немного расстроились. Я на эту встречу шла, думая, что, может быть, уже есть какие-то, пусть промежуточные, решения, которые нам готовы озвучить. Конечно, нужно больше обсуждений, и с экспертами пообщаться, и все просчитать. Но мы говорим о жизнях детей, которые каждый месяц уносит болезнь. Мы уходим на новогодние каникулы, никто не будет ничем заниматься две недели, будет долгий вход в рабочий график. В январе, мы так понимаем, нам уже не ждать решений, а это плюс месяц. Для кого-то он может стать последним».