Директор портала «Такие дела» и благотворительного фонда «Нужна помощь» Митя Алешковский обратился к премьер-министру РФ Михаилу Мишустину с просьбой выделить необходимые средства на лекарства для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Мишустин планирует реформировать систему социальной поддержки населения, переведя ее на адресную модель. По мнению Алешковского, для адресной помощи идеально подходят семьи с детьми, у которых СМА.
В мире существует три препарата, способных замедлять или приостанавливать развитие некоторых видов СМА, — «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Последние два не зарегистрированы в России.
Алешковский отметил, что средняя стоимость одной инъекции «Спинразы» составляет 7 900 000 рублей. Для инициации терапии необходимо четыре инъекции на первые два месяца — загрузочные дозы, а далее по одной каждые четыре месяца. «Исходя из режима дозирования — один год — шесть инъекций на одного пациента, стоимость составит 47 400 000 рублей и каждый последующий год терапии — три инъекции 23 700 000 рублей на пациента», — написал он.
В реестре фонда «Семьи СМА», который помогает людям со спинальной мышечной атрофией, зарегистрировано 900 пациентов. Расчетная стоимость лечения всех известных пациентов составляет 42 660 000 000 рублей в год. Для решения проблемы обеспечения всех этих пациентов необходимо в среднем 47 447 400 000 рублей.
Алешковский попросил Мишустина выделить необходимые средства для всех пациентов со СМА, а также создать систему, при которой все пациенты с редкими заболеваниями смогут получить необходимые им препараты за счет государства.
«Неправильно и несправедливо, когда родители хоронят детей, которых можно было бы спасти. Давайте прервем эту практику вместе», — заключил Алешковский.
Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание, которое приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц. В конце декабря 2019 года главы фондов «Дом с маяком» Лида Мониава и «Семьи СМА» Ольга Германенко рассказали «Таким делам», что Минздрав предложил благотворительным организациям собирать средства на закупку «Спинразы».