Компания Roche («Рош») объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Программа будет работать в том числе в России.
Как сообщается на сайте фонда «Семьи СМА», сначала рисдиплам смогут получить пациенты со СМА I типа, которые испытывают наиболее острую потребность в медпомощи. В дальнейшем программу расширят для пациентов со СМА II типа — ожидается, что это произойдет с момента подачи заявления на регистрацию рисдиплама в регулирующие органы.
Решение об участии пациента в программе принимает лечащий врач-невролог, который должен направить запрос в компанию «Рош-Москва» по телефону +7 495 229 29 99 или на адрес moscow.sma@roche.com.
Директор портала «Такие дела» и благотворительного фонда «Нужна помощь» Митя Алешковский обратился к премьер-министру РФ Михаилу Мишустину с просьбой выделить необходимые средства на лекарства для пациентов со СМА. Кроме того, Алешковский попросил создать систему, при которой все пациенты с редкими заболеваниями смогут получать необходимые им препараты за счет государства.
Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание, которое приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц. В конце декабря 2019 года главы фондов «Дом с маяком» Лида Мониава и «Семьи СМА» Ольга Германенко рассказали «Таким делам», что Минздрав предложил благотворительным организациям собирать средства на закупку «Спинразы».