Российские регионы впервые начали предоставлять терапию пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА). Пока речь идет о единичных случаях в Москве, Пскове, Чувашии, Ханты-Мансийском автономном округе, Краснодарском крае, Амурской, Московской и Тамбовской областях.
При этом сотни других пациентов остаются без необходимых препаратов, цены на которые достигают десятков миллионов рублей. По данным благотворительного фонда «Семьи СМА», в России дорогостоящее лечение требуется почти 900 людям.
Директор фонда «Семьи СМА», мать ребенка со СМА Ольга Германенко рассказала «Таким делам», кому удалось получить лекарства, почему таких пациентов так мало и что делать остальным нуждающимся.
Ольга Германенко
директор фонда «Семьи СМА»
Следить за актуальной картиной по закупкам для пациентов со СМА можно на сайте госзакупок. На сегодняшний день там 18 записей, а на вчерашний — 15. Соответственно, мы можем говорить о том, что регионы по индивидуальным обращениям от пациентов выходят на торги. Это происходит по-разному: кто-то добровольно, кто-то добровольно-принудительно [закупает лекарства пациентам со СМА].
Если как-то комментировать ситуацию в глобальном масштабе, можно посмотреть, например, на Псков, где один пациент со СМА получает лечение с прошлого года. Город для своего пациента закупил четыре инъекции на первые два месяца лечения. Другая ситуация в регионах, где не один пациент. Например, Московская область закупила препарат и начала терапию для двух детей, а всего в Московской области 51 пациент.
При этом в ответ на обращения пациентов та же Московская область в течение последних трех месяцев отвечает, что препарата [«Спинраза»] нет в территориальных перечнях округах и что он не включен в перечень ЖНВЛП, что ожидают решения от федерального министерства, ссылаются на то, что в регионе нет клиники, способной осуществить введение препарата (при этом параллельно 2-е пациентов получили терапию именно в клинике областного подчинения) и что пациентам стоит обратиться за помощью в федеральное лечебное учреждение. Разумеется, те отвечают: «Да, конечно, к нам могут направляться пациенты, мы можем ввести препарат, но сам он должен быть закуплен регионом проживания за счет средств субъекта».
Это круги переписки, которые проходят наши больные, например, в Московской области, — это абсолютно некорректное поведение региональных властей, которые ищут предлог для того, чтобы не обеспечить больного лекарством и как-то потянуть время. У ряда пациентов есть назначения на препарат. У некоторых речь идет о продолжении терапии — они уже получают лечение [по программе раннего доступа] и не знают, что делать после середины года, когда будут введены последние инъекции, оплаченные производителем препарата. Региональные власти пока не дают ответа на этот вопрос.
Вчера у нас пациент с программы гуманитарного доступа получил прямой отказ от министерства Московской области по закупке препарата. Семья знает, что у нее до лета есть еще одна доза, а что делать дальше — непонятно. То есть потенциально это повод для обращения в судебные органы. Сегодня это повседневность для наших семей, потому что в некоторых областях препараты были закуплены только после решения судов.
Всего было произведено примерно 18 закупок — это единичные случаи. Чуть больше 10 детей будут обеспечены или уже обеспечены «Спинразой». По остальным пока у нас так и нет понимания и идет индивидуальная борьба за обеспечение лекарством каждого нуждающегося. Пока этот вопрос не будет решен на федеральном уровне с федеральным финансированием, эти случаи так и будут оставаться единичными.
В каких-то регионах вопрос по обеспечению «Спинразой» не будет решаться вообще, в каких-то регионах это будет просто обеспечение самых активных пациентов. Это доступ не совсем в том виде, в котором он необходим, когда мы говорим о спасении жизни тяжелобольных детей и взрослых. Единичные выходы на торги не решают полностью ситуацию. Несомненно, это позитивный момент, когда, несмотря на сложности, некоторые регионы находят средства, чтобы хотя бы поштучно своих пациентов обеспечивать. Но этого недостаточно. Лечение необходимо всем пациентам, нуждающимся в нем.
Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание, которое приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц. В августе 2019 года в России зарегистрировали препарат «Спинраза» для лечения пациентов со СМА. Первый год лечения «Спинразой» стоит 45 миллионов рублей, дальше лечение будет стоить 20 миллионов рублей в год. Такая терапия необходима до конца жизни пациента.
В январе директор портала «Такие дела» и благотворительного фонда «Нужна помощь» Митя Алешковский обратился к новому премьер-министру РФ Михаилу Мишустину с просьбой выделить необходимые средства на лекарства для пациентов со СМА. Кроме того, Алешковский попросил создать систему, при которой все пациенты с редкими заболеваниями смогут получать необходимые им препараты за счет государства.