11 февраля в Госдуму внесли законопроект об обеспечении лекарствами пациентов со спинальной мышечной атрофией за счет федерального бюджета. За это с 2019 года борется фонд «Семьи СМА». Зарегистрированный в России препарат «Спинраза» должен закупаться из региональных бюджетов, но по факту этого почти не происходит — лекарство получают лишь около 10 детей из 900.
Директор фонда «Семьи СМА» и мать ребенка с этим заболеванием Ольга Германенко — о том, каким получился законопроект.
Ольга Германенко
Директор фонда «Семьи СМА»
Мы очень рады тому, что законопроект был внесен в Госдуму. Это первый большой шаг к решению вопроса пациентов со спинальной мышечной атрофией. Но пока я не могу сказать, что полностью довольна, — ведь пока законопроект не принят, пока дети и взрослые со СМА не получают нужного им доступа к лекарственной терапии. Мы очень надеемся на то, что законопроект сможет пройти все стадии рассмотрения и будет получено положительно заключение на него. Это первый шажочек, впереди еще большая-большая работа, которая только начинается.
Законопроект предусматривает расчеты на основе статистических данных, но официального регистра [людей, нуждающихся в лечении] на сегодняшний день нет, никто достоверно не знает цифры. Если мы рассчитываем в соответствии с теми данными, которыми наша организация располагает, достаточно будет 40 с лишним миллиардов рублей. Сумма снижается в последующие годы — это связано с тем, что первый год терапии обходится почти в два раза дороже, чем каждый последующий. Принято во внимание количество выявленных новодиагностируемых — в среднем 101 пациент в год. Отсюда колебания суммы, которая понадобится [для обеспечения пациентов лекарствами].
Законопроект говорит не о каком-то отдельном лекарственном препарате, а о включении в ВЗН самого заболевания. На сегодня у нас в России зарегистрировано одно лекарственное средство для лечения СМА — «Спинраза», поэтому все расчеты приведены по нему. По мере появления новых препаратов, они тоже смогут быть предоставлены пациентам, в случае принятия закона. Этот законопроект не про «Спинразу», этот законопроект — про возможность помочь пациентам со СМА за счет средств федерального бюджета.
Если законопроект пройдет дальше, то суммы на закупку препаратов будут закладываться с 2021 года, как я понимаю. Но до 2021 года еще далеко — получается, что до этого времени регионы будут обеспечивать пациентов препаратами сами. Этот законопроект направлен и на то, чтобы снять с регионов нагрузку, которая для многих из них оказывается непосильной.
Нам бы хотелось, чтобы нам сказали, что завтра каждый пациент будет обеспечиваться за счет федерального бюджета. Но я не знаю, насколько эта ситуация может стать реальной. Поэтому, даже если мы говорим сегодня о возможности включения заболевания с 2021 года, это уже хороший знак.
Законопроект должен пройти еще определенное количество согласований внутри Госдумы, прежде чем они перейдут к первому чтению. Каждое согласование может закончиться неудачей. Мы будем следить за ходом событий, впереди большая работа, и сегодня только ее начало.