Директор фонда помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией «Семьи СМА» Ольга Германенко в беседе с «Такими делами» положительно оценила сообщение Минздрава о начале доклинических испытаний российского препарата для лечения СМА.
«В России начинают задумываться о разработке лекарственных препаратов для людей с редкими заболеваниями, — подчеркнула Германенко. — Хочется надеяться, что такие лекарства будут проходить все необходимые уровни контроля. Если в ходе клинических испытаний препарат докажет свою эффективность и безопасность, то у нас появится еще одно средство помощи пациентам».
Минздрав анонсировал начало испытаний в 2020 году. Речь может идти о разработке компании «Биокад». ТД направили в Минздрав запрос с просьбой сообщить название препарата и компанию-производителя. На момент публикации ответ не был получен.
В России уже проводятся клинические испытания отечественных препаратов для лечения других редких (орфанных) заболеваний — наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза II типа (синдром Хантера). В Минздраве отметили, что оба препарата показали высокую безопасность и эффективность во время испытаний на животных.
В 2019 году на закупку лекарств по 12 наиболее высокозатратным нозологиям из федерального бюджета было выделено 55,7 миллиарда рублей. В 2020 году сумма увеличилась до 61,8 миллиарда.
20 февраля директор департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава РФ Елена Байбарина заявила, что для покупки лекарств пациентам со СМА, которые уже начали лечение, необходимо более 230 миллионов рублей, но средств нет.
Точно неизвестно, сколько в России пациентов со СМА, так как нет официального государственного регистра. В реестре фонда «Семьи СМА» зарегистрировано 900 пациентов. Минздрав запросил у властей регионов информацию о количестве человек с таким заболеванием.
В ближайшее время швейцарская компания «Рош» планирует подать заявку в Минздрав на регистрацию перорального препарата для лечения СМА. Эта же компания объявила о запуске в России программы дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со СМА.