В России открылась программа дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) второго типа, рассказала в фейсбуке глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
«Россия стала первой страной, в которой компания “Рош” открыла возможность участия больных со СМА второго типа», — уточнила она.
18 марта швейцарская компания Roche («Рош») подала заявку на регистрацию в России препарата рисдиплам (торговое наименование «Эврисди») для лечения спинальной мышечной атрофии. Сообщалось, что в случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА. Лекарство выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме пациента.
В январе Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со СМА первого типа. Тогда сообщалось о намерении расширить программу и на пациентов со СМА второго типа.
В данный момент в России зарегистрирован только один препарат для лечения СМА — «Спинраза». Его закупку должны оплачивать региональные власти, однако из-за дороговизны препарата лечение получают не все пациенты.
По данным на начало февраля, трое детей со СМА скончались в 2020 году, не получив необходимого лечения.