В России первые дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) получили препарат рисдиплам в рамках программы гуманитарного, дорегистрационного доступа. Об этом рассказала в фейсбуке глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
По словам Германенко, 30 апреля лекарство получили первые два ребенка в московском НИКИ педиатрии им. Вельтищева. Она назвала этот день «эпохальным».
В ближайшие дни рисдиплам доставят шести подопечным фонда в регионах — в Воронежскую область, Удмуртию, Кабардино-Балкарию, Марий Эл, Челябинскую область. Скоро в Россию отправят очередную партию препарата еще для нескольких детей, добавила Германенко.
Глава фонда отметила, что особенность рисдиплама в том, что это не укол, а сироп, который ребенок должен принимать каждый день. По ее словам, у российских пациентов уже был опыт применения рисдиплама в ходе клинических исследований. «Мы можем видеть, как наши малыши потихоньку набираются сил (не представляете, как здорово видеть видео и фото новых умелок наших малышей, которыми делятся иногда родители!)», — написала Германенко.
Первая партия рисдиплама от компании «Рош» по программе дорегистрационного доступа прибыла в Россию 28 апреля. В программе могут участвовать пациенты со СМА первого и второго типа, которым не показано лечение другими лекарственными препаратами. Количество пациентов — участников программы не регламентировано.
В январе «Рош» объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со СМА первого типа. Германенко рассказывала «Таким делам», на кого ориентирована программа и как получить лекарство. В конце марта в России открылась программа дорегистрационного доступа к рисдипламу для пациентов со СМА второго типа.
В России зарегистрирован только один препарат для лечения СМА — «Спинраза». Его закупку должны оплачивать региональные власти, однако из-за дороговизны препарата лечение получают не все пациенты.