Препарат генной терапии «Золгенсма», который считается самым дорогим лекарством в мире, для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) условно одобрен в Евросоюзе. Об этом сообщила дочерняя компания Novartis — «Авексис», которая производит препарат.
Европейская комиссия одобрила «Золгенсма» для лечения детей со СМА I типа или с подтвержденным СМА с наличием не более трех копий гена SMN2. Получить лечение смогут младенцы и маленькие дети весом до 21 килограмма.
«Одобрение “Золгенсма” Европейской комиссией — это важная веха для сообщества СМА, — отметил президент “Авексис” Дэйв Леннон. — Это еще раз подчеркивает значительную клиническую ценность единственной генной терапии для СМА, давая новую надежду тем, кто пострадал от этого редкого, но разрушительного заболевания».
В российском офисе Novartis «Таким делам» сообщили, что они сейчас формируют досье для подачи в Минздрав РФ. Точные сроки представитель компании не смог назвать. В компании не связывают одобрение препарата в Европе с перспективами одобрения в России.
Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко подтвердила ТД, что одобрение препарата в Европе не влияет на его одобрение в России.
«Это одобрение препарата значит, что Европейское медицинское агентство и Европейская комиссия рассмотрели данные, представленные компанией, по эффективности и безопасности средства, и вынесли решение, что препарат может применяться на территории Европы», — пояснила Германенко.
Она считает, что решение «не применимо никаким образом к российским пациентам», — одобрение препарата в Европе не дает права россиянину получить этот препарат там.
«Авексис» представила «Золгенсма» в 2019 году. Это самый дорогой препарат в мире — стоимость инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. Лекарство направлено на генетическую причину СМА: способно заменить функцию дефектного или отсутствующего гена SMN1 новой рабочей копией гена SMN и тем самым остановить прогрессирование заболевания.
После начала пандемии коронавируса уже несколько детей получили укол «Золгенсма» на территории России. До этого семьям приходилось выезжать на лечение в США.