Минздрав России опубликовал новые клинические рекомендации по лечению спинальной мышечной атрофии (СМА). В документе говорится, что людям со СМА — без ограничений по возрасту и типам заболевания — рекомендован препарат «Спинраза».
Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко в фейсбуке написала, что предметом волнения семей были критерии назначения патогенетической терапии, — теперь терапию «Спинразой» рекомендуется начинать как можно раньше после постановки диагноза.
«Спинраза» — этот единственный зарегистрированный в РФ препарат для людей со СМА. Его зарегистрировали в 2019 году. Клинические рекомендации не менялись несколько лет, а препарат не был включен в стандарты оказания медицинской помощи пациентам со СМА, в клинические рекомендации по диагностике и лечению СМА, а также в льготные перечни лекарственных препаратов, включая региональные. Из-за чего региональные власти, которые обязаны обеспечивать пациентов дорогостоящей терапией, отказывали людям в предоставлении «Спинразы».
Так, в марте минздрав Ставропольского края отказал девочке со СМА в обеспечении «Спинразой» — ведомство ссылалось на то, что не разработаны стандарты оказания медицинской помощи таким детям, также нет клинических рекомендаций в соответствии с российским законодательством и «Спинраза» не входит ни в один перечень для льготного отпуска, а значит, нет оснований для закупки препарата за счет бюджета региона.
В августе комиссия Минздрава рекомендовала включить в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов «Спинразу». Германенко говорила, что эта мера позволит пациентам уменьшить препятствия при получении доступа к терапии.