В Петербурге мама мальчика со спинальной мышечной атрофией (СМА) Светлана Гепалова подала судебный иск к Комитету по здравоохранению города. Она требует обеспечить своего сына американским лекарством «Золгенсма». Это самый дорогой препарат в мире, стоимость одной инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.
Гепалова рассказала «Таким делам», что ее сыну диагностировали СМА в полтора месяца. Он прошел две комиссии федерального и регионального значения в Санкт-Петербурге. По словам Гепаловой, врачи рекомендовали применить для лечения ребенка именно «Золгенсма», а не другие препараты, так как это «лучший вариант для его терапии».
«Я доверяю полностью решениям врачей, которые осматривали сына. Мы не с потолка взяли, что вот — хотим “Золгенсма”. Во время консилиумов ни один из врачей не говорил, что моему ребенку подошла бы “Спинраза”», — рассказала она.
Инъекцию «Золгенсма» необходимо сделать до того, как пациенту исполнится два года. Сыну Светланы два года исполнится 2 сентября. Куйбышевский районный суд срочно приступил к рассмотрению ее заявления, 26 августа пройдет второе заседание по этому делу.
Светлана рассказала, что ее сын уже участвует в клинических испытаниях другого препарата. В 2018 году компания «Новартис» объявила набор детей на клинические исследования нового лекарства от СМА.
«На тот момент в России не было никакого лечения от СМА. У нас не было выбора, мы подписали документы на включение в клинические исследования, которые продолжаются и сейчас. Этот препарат не зарегистрирован нигде, пока он проходит третью фазу исследований. Сам производитель еще не знает, будет его регистрировать или нет. Грубо говоря, мой ребенок сейчас как кролик, на котором испытывают лекарство для лечения СМА», — рассказала Светлана.
По словам Светланы, благодаря препарату ее сын сохранил жизненно важные способности — он может самостоятельно дышать и глотать. Но так как препарат не зарегистрирован, все побочные эффекты еще неизвестны, дозы меняются. «Даже сам производитель не берет ответственность за то, что произойдет с пациентами во время клинических испытаний», — говорит она.
Когда в России началась программа раннего доступа к препарату «Спинраза», Светлана обратилась в компанию «Биоген» и попросила включить в нее своего сына. Но ребенка не взяли, потому что он уже принимал участие в других клинических испытаниях, уточнила девушка.
«Они брали лишь тех, кто находится вообще без лечения. Это аховая ситуация в стране, когда детей вообще не лечат. Сейчас я хочу добиться на законном основании лечения для своего ребенка, ему положена терапия. Посмотрим, насколько у нас работает закон», — рассказала Светлана.
Сейчас в мире существует три препарата, которые могут приостановить развитие некоторых типов спинальной мышечной атрофии, — «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». В России зарегистрирована только «Спинраза», в июле производитель подал документы на регистрацию «Золгенсма» в РФ.
В России обеспечивать пациентов «Спинразой» должны региональные власти, но обеспечивают лекарством не всех из-за высокой стоимости препарата. Некоторые родители сами начинают сбор денег на препараты для своих детей. По данным на июль, 18 российских детей получили «Золгенсма», из них 16 семей самостоятельно накопили деньги на лечение с помощью благотворительных сборов.