С 23 октября в Башкирии начнутся непрерывные поставки препарата рисдиплам для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом «Таким делам» сообщила основательница благотворительной общественной организации «Хантер-синдром» Элеонора Романова.
По ее словам, договор на поставку лекарства республиканская детская клиническая больница подписала со швейцарской компанией «Рош». Сначала рисдиплам бесплатно предоставят пятерым детям, позже — еще двум. До этого они не получали специфического лечения.
«Важно не только начать программу раннего доступа [к рисдипламу], но и чтобы пациенты дальше могли получать лекарство — перерывы в таком серьезном лечении недопустимы, — сказала Романова. — Радует, что это будет непрерывное лечение. Думаю, что благодаря подписанию договора [между больницей и фармкомпанией] проблема с лечением детей со СМА в республике решится».
Романова добавила, что трое детей со СМА в Башкирии выиграли бесплатное лечение препаратом «Золгенсма» — один в августе и двое в сентябре. Сейчас они принимают гормональные препараты, и в ноябре им сделают инъекции.
В январе фармкомпания «Рош» объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со СМА первого типа. В конце марта в России открылась программа дорегистрационного доступа к рисдипламу для пациентов со СМА второго типа.
Рисдиплам — первый пероральный препарат для амбулаторного применения у пациентов со СМА. Лекарство выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме пациента.