Регистрация препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Золгенсма» может задержаться на полтора года. Для экспертизы качества Минздрав требует у производителя 40 флаконов, что может сказаться на общей доступности препарата, пишет «Ъ» со ссылкой на источник на фармрынке.
Минздраву необходимо 30-40 флаконов препарата для испытания качества, без чего невозможна выдача регистрационного удостоверения на производство лекарства. Стоимость такого количества флаконов может достигать 88 миллионов долларов. Запросы других стран для исследований не превышали 15 флаконов, но российское законодательство устанавливает минимум в 30 штук.
Швейцарская фармкомпания Novartis, производящая «Золгенсма», сообщила, что препарат выпускается в ограниченном объеме. Если компания предоставит Минздраву образцы, это может сказаться на доступности препарата по всему миру. Орфанный статус лекарства предполагает ускоренную регистрацию с учетом результатов исследований, проведенных в других странах. В компании считают, что требования Минздрава могут привести к увеличению сроков регистрации «Золгенсма» до 18 месяцев, несмотря на то что, согласно 61-ФЗ, любой новый препарат должен быть зарегистрирован за 160 рабочих дней.
Главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев объяснил: проблема в том, что в России до сих пор не регистрировались геннотерапевтические препараты. Куцев сказал, что в министерстве его заверили, что проблем с регистрацией таких лекарств быть не должно.
«В ситуации с регистрацией “Золгенсма” есть и этическая проблема. Кто-то из пациентов будет лишен получения этого препарата, так как его израсходуют на испытания», — сказал эксперт.
Обновлено в 17:47. Компания Novartis в комментарии «Таким делам» заявила, что обсуждает с Минздравом регистрацию препарата, «находя полное понимание и поддержку со стороны ведомства». Novartis подчеркивает, что не предоставляла «Коммерсанту» информацию о числе флаконов «Золгенсма», запрошенных Минздравом, и не ссылалась на требования регуляторов других стран на предоставление таких образцов.
В компании напомнили, что в октябре лекарство получило орфанный статус, что позволяет провести его ускоренную регистрацию. «Мы подчеркиваем, что наш диалог c регулирующими органами ведется в конструктивном ключе, в частности Министерство здравоохранения Российской Федерации открыто к диалогу с производителями и делает все возможное для обеспечения лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией всеми доступными в мире технологиями», — сказали в Novartis.
В России, по данным фармкомпании, лечение препаратом «Золгенсма» получили 25 детей.
Действие лекарства направлено на то, чтобы полностью устранить генетическую причину СМА: заменить дефектный или отсутствующий ген SMN1 и тем самым остановить прогрессирование заболевания. Пациенту требуется всего одна инъекция «Золгенсма» на всю жизнь.