В России официально зарегистрировали федеральный фонд «Круг добра» для помощи детям с тяжелыми и хроническими, в том числе редкими, заболеваниями. Экспертный совет фонда на первом заседании включил СМА в перечень заболеваний, с которыми будет работать фонд.
В России уже есть дети со СМА, которые получают лечение — за свой счет или по благотворительным программам. Пока они не знают, включат ли их в программу помощи «Круг добра».
У 10-летнего Гены — СМА второго типа, он передвигается на коляске. С октября 2020 года ребенок получает препарат «Эврисди» (рисдиплам) бесплатно от компании «Рош».
Его мама Ирина Соловьева рассказывает, что после приема препарата Гена стал меньше уставать. Мальчик стал выносливее: может сильнее сжимать руки, появилась небольшая, но опора на ноги.
Компания «Рош» обещала, что будет поставлять Гене и другим детям препарат бесплатно до конца мая. Всего таких детей, которые уже получают рисдиплам по программе раннего доступа, — около 200 по всей России.
Помочь Гене может программа помощи федерального фонда «Круг добра» — если он туда попадет.
Круг добра
На первом заседании экспертного совета «Круга добра» спинальную мышечную атрофию включили в перечень заболеваний, с которыми будет работать фонд. Утвердили и перечень лекарств, которые будет закупать фонд: нусинерсен («Спинраза»), рисдиплам («Эврисди») и «Золгенсма». Сейчас регионы формируют списки конкретных детей, которые нуждаются в помощи фонда.
Экспертный совет «Круга добра» решил, что фонд будет работать со всеми категориями детей со СМА. «Это абсолютно не значит, что каждый ребенок со СМА будет обеспечиваться именно за счет “Круга добра”», — подчеркивает директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, которая входит в экспертный совет фонда.
Семьи с детьми, которые уже проходят лечение, пока не знают, включат ли их в программу помощи «Круг добра» или им придется получать препарат от региональных властей. Минздрав уже заявил, что создание федерального фонда не снимает с регионов обязанности по лечению пациентов, предусмотренные законом.
«Мы волнуемся, что, пока будет решаться вопрос о том, кто и как нам будет данный препарат выдавать, наши дети на непонятный срок будут без терапии», — говорит Соловьева.
Чтобы не потерять прогресс, которого удалось достичь Гене, Ирина уже сейчас пытается получить направление от врачебной комиссии на получение «Эврисди». Сначала, вспоминает мама, она даже не допускала варианта, что ребенку могут не назначить сразу препарат, который он уже получает.
Бесконечные госпитализации
Заключение врачебной комиссии можно получить в любой поликлинике по месту жительства, объясняет Ольга Германенко. Однако в Москве поликлиники, как правило, направляют пациентов в орфанный центр Морозовской больницы.
«Все точки сходятся в орфанном центре. — рассказывает Германенко. — Более того, в Москве зачастую врачебная комиссия не оформляет назначение, в ряде случаев родителям требуется подключать Росздравнадзор и прокуратуру».
Ирина Соловьева тоже побывала в орфанном центре Морозовской больницы. Через несколько дней ей пришло заключение (есть в распоряжении редакции ТД), что ребенка отправляют на госпитализацию «для уточнения дальнейшей тактики ведения» лечения.
Зачем нужна госпитализация?
Госпитализация в Морозовскую больницу — вторая подряд госпитализация, которую должен пройти Гена. Раз в четыре-пять месяцев мальчика кладут на обследование в Центр здоровья детей по программе «Рош»: исследовать переносимость и эффективность препарата.
«К Центру здоровья детей у меня вопросов нет: они должны обследовать ребенка в начале приема незарегистрированного препарата и по окончании программы, — говорит Ирина. — Но госпитализация в Морозовскую из-за формальной невозможности провести врачебную комиссию амбулаторно для меня не имеет ровным счетом никакого медицинского смысла».
В похожей ситуации оказалась мама мальчика со СМА Алия Ибрагимова. Ее ребенок получает лечение по той же программе раннего доступа. 22 февраля ему назначена госпитализация в Центр здоровья детей. При этом госпитализацию уже в Морозовскую больницу запланировали на 15 февраля. «Нам объяснили, что госпитализации не избежать, — говорит Алия. — Две госпитализации одна за другой — я просто не понимала, как это все можно осуществить».
Региональная больница вправе требовать госпитализации, поясняет Германенко. Но эти дети и так раз в несколько месяцев проходят в федеральном центре весь спектр обследований: «Создается ощущение, что это дополнительное затягивание, испытание на прочность: попробуй пройти этот квест».
Ирина отправила письмо с просьбой уточнить медицинские назначения для госпитализации главному врачу Морозовской больницы. Ей ответили, что для помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями создали фонд «Круг добра» и в Мосгорздраве сейчас прорабатывается алгоритм помощи таким детям. Главврач уточнил, что информация о ребенке передана именно в Мосгорздрав. Однако заявки на централизованную закупку препаратов формировались в регионах до 15 января 2021 года.
«У Ирины вполне резонно возникает вопрос, подан ли ее ребенок для обеспечения в рамках централизованной закупки [“Круга добра”] или нет, — комментирует Германенко. — По факту назначения до сих пор не получено».
«Такие дела» направили официальный запрос в Мосгорздрав, как Ирине и другим таким семьям узнать, включены ли они в региональную или федеральную программу помощи и как будет решаться вопрос об обеспечении их лекарствами после окончания программы раннего доступа. На момент публикации ответа получено не было.
Кто еще может оказаться за пределами «Круга»?
Германенко обращает внимание, что взрослые со СМА, которые составляют около 20% от общего количества пациентов, оказываются выброшенными из федеральных решений.
«С регионов снимется часть нагрузки. Но насколько регионы будут готовы обеспечивать взрослых со СМА, а это порядка 250 пациентов? Я не знаю, что сказать маме, ребенку которой 17 с половиной лет. Ее ребенка полгода будут лечить — а дальше?» — сказала Германенко.
Германенко считает, что необходимо создать преемственность между работой фонда и регионов. «Нужно включать отдельные нозологические группы, где есть взрослые и дети, в государственные программы с федеральным финансированием для создания равноценного права на получение помощи, — рассказала она. — Мы ждем от регионов, что уже сейчас начнется лечение пациентов со СМА, чтобы дальше его подхватил “Круг добра”».
Одна из проблем всех редких болезней в том, что разделена помощь детям и взрослым, согласна директор фонда «Хрупкие люди», член экспертного совета фонда Елена Мещерякова.
«Редкие клиники оказывают помощь в условиях преемственности, когда ребенок, выходя из детского возраста во взрослый, продолжает лечиться у тех же врачей, — сказала Мещерякова. — Этот международный опыт было бы здорово перенимать. После наступления 18-летия ребенок также нуждается в помощи».