Консилиум «МНИЦ здоровья детей» Минздрава России отказал в препарате «Золгенсма» трехмесячной Адисе Гармаевой из Улан-Удэ. Лекарство необходимо ребенку для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом «Таким делам» сообщил отец девочки Арсалан Гармаев, решение ведомства есть в распоряжении редакции.
В заключении консилиума сказано, что ребенку не показано лечение препаратом «Золгенсма» из-за отсутствия доказательной базы по эффективности и безопасности при тандемной терапии. Адиса уже получила три укола препарата «Спинраза», на 15 апреля запланировано введение четвертой дозы.
«Минздрав Бурятии нам сказал, что мы сможем поставить “Золгенсма” и получить на него назначение, только если сами соберем деньги и закупим препарат, — отметил Гармаев. — Мы планируем продолжать сбор, потому что нам прямо сказали, что от государства и от “Круга добра” даже не стоит ничего ждать. У нас вызывает полное недоумение, что изначально всем обещали, что “Круг добра” закупит лекарства».
Адиса Гармаева и ее семья
Фото: Из архива семьи
Адиса Гармаева
Фото: Александр ГармаевАдиса Гармаева и ее семья
Фото: Из архива семьиАдиса Гармаева
Фото: Александр Гармаев
В минздраве Бурятии, как отметил Арсалан, им объяснили, что после четвертой дозы «Спинразы» все последующие препараты будет предоставлять «Круг добра». Пока у семьи нет официального подтверждения этой информации.
«Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире, стоимость одной инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. В июле 2020 года производитель подал документы на регистрацию «Золгенсма» в РФ. В России зарегистрированы два препарата для лечения СМА — «Спинраза» и «Эврисди» (рисдиплам). Лечение «Спинразой» и рисдипламом необходимо продолжать всю жизнь, тогда как в случае с «Золгенсма» достаточно одной инъекции.
3 февраля Минюст официально зарегистрировал «Круг добра» для помощи детям с тяжелыми и хроническими, в том числе редкими, заболеваниями. Экспертный совет на первом заседании включил СМА в перечень заболеваний, с которыми будет работать фонд. В перечень лекарств для закупки вошли все три препарата.
«Такие дела» направили запрос в минздрав Бурятии.