Экспертный совет фонда «Круг добра» будет работать с пациентами с мукополисахаридозом IV А типа и гипофосфатазией, сообщается на сайте организации. Фонд начал собирать заявки и формировать список детей с этими заболеваниями.
Для лечения этих болезней экспертный совет рекомендовал включить асфотазу альфа и элосульфазу альфа в перечень препаратов для закупки. Лекарства зарегистрированы в России, они предназначены для длительной заместительной ферментной терапии. Решение о включении препаратов примет попечительский совет. Источники «Ъ» сообщили, что это произойдет на следующей неделе.
«Ъ» со ссылкой на центр помощи пациентам «Геном» пишет, что в России 42 пациента с мукополисахаридозом IV А типа. Им требуется 17,9 тысячи флаконов элосульфазы альфа. Издание, ссылаясь на данные Headway Company, сообщило, что за 2020 год региональные медучреждения купили 13,8 тысячи упаковок препарата на 1,2 миллиарда рублей. Количество пациентов с гипофосфатазией не называется.
Сейчас в перечень заболеваний, с которыми работает «Круг добра», включены спинальная мышечная атрофия, болезнь Помпе, семейная средиземноморская лихорадка, криопирин-ассоциированный периодический синдром и периодический синдром, ассоциированный с рецептором фактора некроза опухоли.
Общественники просили включить в этот список также детей нейробластомой и с муковисцидозом.
Минюст официально зарегистрировал «Круг добра» 3 февраля. Организация финансируется за счет повышения ставки НДФЛ для тех людей, чей доход превышает 5 миллионов рублей в год.
С 15 марта «Круг добра» и Росздравнадзор запустили единую горячую круглосуточную линию для родителей 8 800 550-9903.