Экспертный совет фонда «Круг добра» начал прием заявок на незарегистрированный препарат «Золгенсма» для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом «Таким делам» сообщили в пресс-службе Минздрава России.
«В настоящее время идет уточнение потребности во всех регионах страны, комплектация медицинской документации, уточнение дозировок и сроков поставок. Препаратом “Золгенсма” будут обеспечиваться дети в возрасте до двух лет, имеющие соответствующие показания по решению врачебных консилиумов», — расказали в министерстве.
«Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире, стоимость одной инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. В июле 2020 года производитель подал документы на регистрацию «Золгенсма» в РФ. В России зарегистрированы два препарата для лечения СМА — «Спинраза» и «Эврисди» (рисдиплам). Лечение ими необходимо продолжать всю жизнь, тогда как в случае с «Золгенсма» достаточно одной инъекции.
3 февраля Минюст зарегистрировал фонд «Круг добра» для помощи детям с тяжелыми и хроническими, в том числе редкими, заболеваниями. Он финансируется за счет повышения ставки НДФЛ для тех людей, чей доход превышает 5 миллионов рублей в год. «Спинразу», «Золгенсма» и «Эврисди» включили в список лекарств от СМА, которые будет закупать фонд. 8 апреля «Круг добра» начал поставки лекарств для 914 детей со СМА. «Новая газета» писала, что за время своего существования фонд не закупил ни одной дозы препарата «Золгенсма».
Фонд «Круг добра» действительно начал принимать заявки от регионов на обеспечение препаратом «Золгенсма». Соответствующее письмо было разослано фондом в регионы 10 июня. Для подачи документов региону необходимо подготовить комплект документов, включающий назначение на лекарственный препарат.
Из общения с семьями пациентов и региональными специалистами фонд «Семьи СМА» получил информацию о том, что такие заявки уже готовятся или отправлены по отдельным пациентам. Мы очень надеемся, что по мере поступления в фонд «Круг добра» заявок и их одобрения у детей со СМА будет больше возможностей получать все виды лекарственных терапий, имеющихся в мире для лечения этого тяжелого и жизнеугрожающего заболевания, вне зависимости от статуса регистрации препарата в России.
Согласно постановлению правительства, каждый регион после подачи заявки и по мере ее прохождения должен в трехдневный срок информировать семью об этом. Однако на сегодня в большинстве случаев этого не происходит и пациенты остаются в неведении длительное время — подана\не подана заявка\рассмотрена\не рассмотрена\какое решение принято\когда ребенок получит терапию.
К сожалению, эта проблема пока не решена. На недавнем совещании в Госдуме Минздрав РФ сообщил о том, что они обратились к регионам с просьбой о выделении ответственного за общение с «Кругом добра», однако на этот призыв откликнулось менее 25% субъектов и до сих пор вопрос взаимодействия с остается одним из барьеров для максимально оперативной работы по организации пациентов лечением.