Компания «Новартис» приняла решение прекратить разработку экспериментального препарата бранаплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом «Таким делам» рассказали в пресс-службе фармкомпании.
«Это было трудное решение, вызванное стремительным прогрессом в лечении СМА за последние несколько лет», — прокомментировали в «Новартис». В компании объяснили, что доступность других препаратов в мире «затрудняет набор пациентов при проведении клинических исследований», необходимых для регистрации бранаплама.
В «Новартис» добавили, что компания продолжит исследования бранаплама для лечения болезни Хантингтона, для которой пока нет одобренных методов лечения, позволяющих отсрочить начало болезни или замедлить ее прогрессирование. «Мы считаем, что применение бранаплама может оказаться реальным практическим решением для лечения этой болезни, и с нетерпением ждем возможности поделиться новыми результатами исследований по мере их получения» — уверены в компании.
Бранаплам, как и «Спинраза», увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Он вводится через рот. В клинических исследованиях лекарства должны участвовать младенцы до шести месяцев со СМА первого типа.
В августе 2018 года в России на базе Детской городской клинической больницы №9 в Екатеринбурге открылся первый российский центр клинических исследований препарата. В июле 2019 года «Новартис» завершила набор участников клинического исследования. В программе участвовали 25 детей.
В России зарегистрированы два препарата для лечения СМА — «Спинраза» (нусинерсен) и «Эврисди» (рисдиплам). В июле 2020 года производитель подал документы на регистрацию в России «Золгенсма».