Фонд «Семьи СМА» и семьи-участники клинического исследования экспериментального препарата бранаплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) попросили компанию «Новартис» предоставить детям онасемноген абепарвовек («Золгенсма»). Ранее компания прекратила исследования. Обращение фонда есть в распоряжении «Таких дел».
«С учетом нестабильной ситуации по обеспечению детей и взрослых со СМА патогенетической терапией в России, мы опасаемся переходить на зарегистрированную терапию других фармацевтических компаний. Также мы испытываем дискомфорт по условиям введения и хранения других препаратов в условиях ежедневных индивидуальных потребностях ребенка и семьи», — говорится в письме.
По словам семей, фармкомпания, у которой есть в портфеле одобренное к применению в мире лекарство, после закрытия программы клинической разработки другого продукта для лечения этой же болезни должна предложить участникам программы альтернативу. В случае если лечащий врач пациента посчитает оправданным и возможным его применение, — взять на себя финансовые обязательства по предоставлению такой терапии пациентам, добавили в фонде «Семьи СМА».
«Такие дела» обратились в пресс-службу «Новартис», на момент публикации ответ не был получен. Компания решила прекратить разработку бранаплама в июле из-за «стремительного прогресса в лечении СМА за последние несколько лет». В «Новартис» объяснили, что доступность других препаратов в мире «затрудняет набор пациентов при проведении клинических исследований», необходимых для регистрации бранаплама.
Обновлено в 16:50. В «Новартисе» повторно рассказали о том, почему была прекращена разработка бранаплама, но не ответили на вопрос редакции, будет ли бывшим участникам исследований предоставлен другой препарат.