Трехлетний мальчик со спинальной мышечной атрофией (СМА) из Екатеринбурга получил препарат «Золгенсма», стоимость которого оценивается в 150 миллионов рублей. Об этом сообщается в инстаграме, который ведут его родители.
«Спасибо огромное каждому из вас за этот шанс, казавшийся нереальным! Мы будем использовать его максимально! И верю, что все получится и мы достигнем нашей самой главной цели — самостоятельной жизни для ребенка», — говорится в посте.
Деньги родители мальчика собирали в течение года. Глава Русской медной компании Игорь Алтушкин закрыл сбор, переведя семье 105 миллионов рублей.
До этого на протяжении 2,5 года семья участвовала в клинических испытаниях препарата бранаплам. «Новартис» решил прекратить разработку препарата в июле из-за «стремительного прогресса в лечении СМА за последние несколько лет». В компании объяснили, что доступность других препаратов в мире «затрудняет набор пациентов при проведении клинических исследований», необходимых для регистрации бранаплама.