В двух российских медицинских центрах стартовало клиническое исследование применения повышенных дозировок препарата нусинерсен («Спинраза») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщили в фонде «Семьи СМА».
Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов. Испытания проходят на базе института педиатрии имени Вельтищева в Москве и областной детской клинической больницы № 1 в Екатеринбурге.
«Сейчас в России набор идет в часть B исследования. Участники будут разбиты на две группы, обе из которых получат нусинерсен. Одна группа — в стандартной дозировке, другая — в повышенной», — пояснили в фонде «Семьи СМА».
Первая группа контроля получит загрузочные дозы 12 миллиграммов нусинерсена интратекально в дни 1, 15, 29 и 64 с последующими поддерживающими дозами в дни 183 и 279. На 135-й день участникам исследования сделают фиктивную процедуру.
Вторая группа, экспериментальная, получит нагрузочные дозы 50 миллиграммов нусинерсена интратекально в дни 1 и 15, а затем поддерживающие дозы на 135 и 279 дни. Фиктивная процедура будет проводиться в дни 29, 64 и 183.
Основные критерии включения в исследование: не получающие и ранее не получавшие никакого лечения пациенты с генетически подтвержденной СМА первого типа в возрасте до семи месяцев и СМА второго типа в возрасте от 2 до 10 лет.