Фармацевтическая компания Roche на Всемирном конгрессе специалистов по нервно-мышечным заболеваниям (WMS) представила новые достижения в терапии для людей с редкими нервно-мышечными заболеваниями. Об этом «Таким делам» сообщили в пресс-службе компании.
Roche провела исследование Rainbowfish по оценке эффективности и безопасности препарата «Эврисди» (рисдиплам) у детей с пресимптоматической спинальной мышечной атрофией (СМА) от рождения до шестинедельного возраста.
Эксперты выяснили, что четверо из пяти младенцев, получавших препарат не менее года, смогли сами стоять и ходить в соответствии с нормативами Всемирной организации здравоохранения для здоровых детей. Кроме того, все пациенты сохранили способность глотать и есть после 12 месяцев лечения.
До этого опубликованные результаты показали, что младенцы, получавшие рисдиплам на протяжении года, достигли ключевых двигательных навыков в соответствии со шкалой HINE-2. При этом 100% из них смогли удерживать голову, сидеть прямо, переворачиваться и ползать.
«Эти данные дополняют растущий объем доказательств, подтверждающих эффективность рисдиплама для широкого круга пациентов. Более 4 тысяч пациентов прошли лечение с помощью препарата в ходе клинических исследований, благотворительных программ и в рамках реальной клинической практики», — пояснили в Roche.