В России зарегистрирован самый дорогой в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Золгенсма», следует из государственного реестра лекарственных средств. На это обратила внимание «Новая газета».
С момента регистрации препарата до того, как он попадет в доступ пациентам со СМА, проходит от нескольких месяцев до полугода, рассказала «Таким делам» глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Она отметила, что пациентам и их близким непросто прожить этот период, потому что доступность препарата в это время резко снижается.
«В это время производитель обычно занимается удовлетворением требований российского законодательства — российская упаковка, инструкция, маркировка лекарственных препаратов. В этот период, как правило, лекарственные препараты ввезти в страну в зарубежной упаковке нельзя, а российской все еще нет. Период от регистрации до ввода препарата в гражданский оборот обычно является периодом недоступности», — пояснила глава фонда.
В то же время, по ее словам, проблема уже обсуждалась на разных уровнях власти, и в фонде надеются, что она скоро будет решена.
В итоге регистрация лекарственного препарата всегда открывает больше возможностей для пациентов, уверена Ольга. «Мы надеемся, что регистрация уже третьего препарата для лечения СМА расширит доступ пациентов к необходимому им лечению. Кроме того, это дает возможности рассматривать препарат для возмещения по системе государственного лекарственного обеспечения», — заключила Германенко.
Директор фонда «Помощь семьям СМА» Александр Курмышкин положительно оценил факт регистрации препарата в России, но отметил, что эта мера запоздала.
«Регистрация опоздала, потому что препарат этот уже несколько месяцев и так приобретался “Кругом добра”. Поэтому сейчас очень важно посмотреть на то, какая будет инструкция», — сказал он.
Курмышкин предположил, что инструкция будет содержать такие ограничения, из-за которых регистрация препарата едва ли изменит ситуацию для большинства пациентов. «Например, будет написано “только до шести месяцев”. А раз так, то ничего не изменится. До шести месяцев препарат давали и раньше, после шести месяцев люди будут точно так же собирать деньги. Но теперь их придется собирать больше, потому что придется ехать в Польшу или в Израиль, чтобы этот препарат вводить там», — считает глава фонда.
При этом он уверен, что после регистрации «Золгенсма» препарат станет доступен пациентам уже через две недели. «Когда в августе зарегистрировали “Спинразу” и не было русскоязычной упаковки, мы написали письмо от нашей организации и рассказали, что производитель нарушает права детей на получение лекарства после регистрации, — нам моментально сделали эти упаковки. Это все делается за неделю, за две. Все зависит исключительно от желания производителя», — рассказал Курмышкин.
В феврале 2021 года фонд «Круг добра» утвердил список лекарств, которые будут закупать для детей со СМА, среди них также был «Золгенсма».
До этого в России было зарегистрировано два препарата для лечения СМА — «Спинраза» и «Эврисди» (рисдиплам). Лечение ими необходимо продолжать всю жизнь, тогда как в случае с «Золгенсма» достаточно одной инъекции. В июле 2020 года производитель подал документы на регистрацию «Золгенсма» в России. По сей день «Золгенсма» — это самый дорогой препарат в мире, стоимость одной инъекции составляет от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.
В Европе «Золгенсма» был условно одобрен в мае 2020 года. Такое решение приняла Европейская комиссия, одобрение распространилось на терапию детей со СМА I типа или с подтвержденным СМА с наличием не более трех копий гена SMN2. Тогда же получать лечение было разрешено младенцам и маленьким детям весом до 21 килограмма.