Фонд «Круг добра» изменил критерии препарата «Золгенсма» для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) — теперь его будут покупать пациентам только до двух лет и весом не более 13,5 килограмма. Об этом сообщается на сайте фонда.
Такое решение в благотворительной организации объяснили тем, что в инструкции к «Золгенсма» указано, что «опыт применения препарата у пациентов двух лет и старше или с массой тела выше 13,5 килограмма ограничен, безопасность и эффективность препарата у данной группы пациентов не установлены». Компания-производитель еще ведет клинические исследования для пациентов старше двух лет, сообщили в «Круге добра».
«Фонд не может оплачивать эксперименты над российскими детьми на деньги людей, которые поддержали решение президента о дополнительном налоге на годовой доход выше 5 миллионов рублей, — заявил председатель правления “Круга добра” Александр Ткаченко. — Фонд не может приобретать за счет этих людей препарат в случаях, где еще нет клинически доказанных данных об эффективности и безопасности этого препарата».
По словам руководителя фонда «Люди-маяки» Лилии Цыганковой, это решение «Круга добра» компрометирует решения врачей, которые на трехсторонних консилиумах одобряли лечение препаратом «Золгенсма» для детей старше двух лет.
«Мы с тревогой восприняли эту новость и очень надеемся, что это какое-то недоразумение. На наших глазах разыгрывается очередная трагедия. Сегодня-завтра должен был прилететь “Золгенсма” для девочки из Подмосковья, которая очень долго боролась за это лекарство. 10 мая ее ждали на госпитализацию [для введения препарата]. Но ребенку сейчас два года и четыре месяца, поэтому “Круг добра” заявку не одобрил, лекарство не прилетело. И это не единичный случай», — сообщила Цыганкова «Таким делам».
Она отметила, что терапия препаратом «Золгенсма» одинаково эффективна для детей младше и старше двух лет: «У нас был мальчик, которому было больше двух лет, он принимал рисдиплам и просто лежал в кровати. После того как с помощью пожертвований ему собрали деньги на “Золгенсма”, появились кардинальные улучшения: сейчас он самостоятельно сидит, ему сняли трахеостому. Сейчас у таких детей забрали надежду. Получается, что судьбу решает календарь».
В феврале 2021 года фонд «Круг добра» утвердил список лекарств, которые будут закупать для детей со СМА, среди них также был «Золгенсма».
До этого в России было зарегистрировано два препарата для лечения СМА — «Спинраза» и «Эврисди» (рисдиплам). Лечение ими необходимо продолжать всю жизнь, тогда как в случае с «Золгенсма» достаточно одной инъекции. В июле 2020 года производитель подал документы на регистрацию лекарства в России. Сейчас «Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире, стоимость одной инъекции составляет от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.
В Европе «Золгенсма» был условно одобрен в мае 2020 года. Такое решение приняла Европейская комиссия, одобрение распространилось на терапию детей со СМА I типа или с подтвержденным СМА с наличием не более трех копий гена SMN2. Тогда же получать лечение было разрешено младенцам и маленьким детям весом до 21 килограмма.